百时美施贵宝(BMY.US)”first-in-class”疗法获美国FDA再次批准

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8月30日消息，百时美施贵宝(BMY.US)目前宣布，美国FDA再次批准其药品Reblozyl(luspatercept)用于治疗既往未使用红细胞生成刺激剂(ESA初治)的极低至中危骨髓增生异常综合征(MDS)成人患者的贫血，这些患者可能需要定期输注红细胞(RBC)。该扩展适应症获批使该药物成为MDS一线疗法是基于关键性3期COMMANDS试验的中期结果，在该试验中，无论患者的环铁粒幼细胞状态如何，Reblozyl均表现出了优于ESA药物epoetin alfa的疗效，即伴随RBC输血非依赖性(RBC-TI)和血红蛋白(Hb)的升高。

据悉，Reblozyl(中文商品名：利布洛泽)是一款通过调节后期血红细胞成熟过程，降低输血负担的药物。作为一种可溶性融合蛋白，该药由人免疫球蛋白G1(IgG1)的Fc结构域，与活化素受体IIB(ActRIIB)的细胞外结构域融合而成。它能够作为TGF-β的配体陷阱(ligand trap)，防止TGF-β激活Smad2/3信号通路，进而促进晚期血红细胞的分化和成熟，以减轻患者定期血红细胞输注的负担。Reblozyl于2019年11月首次获批，是一款“first-in-class”疗法，用于治疗需要定期输注血红细胞的β地中海贫血成人患者的贫血症。

此外，在相关的3期COMMANDS试验中，结果显示58.5%(n=86)接受Reblozyl治疗的患者与31.2%(n=48)接受epoetin α治疗的患者达到了至少12周的RBC-TI主要终点，在前24周内平均Hb增加至少1.5 g/dL。最常见的(>10%)不良反应为腹泻、疲乏、高血压、外周水肿、恶心和呼吸困难。详细试验结果发表于今年7月的《柳叶刀》期刊当中。

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